香港、马里兰州德国城和中国苏州年3月12日/美通社/--SirnaomicsLtd.（"公司"，股份代号：.HK，连同其附属公司，统称"集团"或"Sirnaomics"），一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。Sirnaomics今天宣布受邀出席OPT峰会（寡核苷酸与mRNA疗法峰会）并分享公司基于GalNAc-RNAi疗法的双靶向创新muRNA递送平台GalAhead?及其相关管线项目的最新进展。年OPT峰会将于年3月13日-14日在美国波士顿举行。
基于GalAhead?mxRNA单靶点取得的进展，Sirnaomics研发出一种基于RNAi疗法的专有递送平台GalAhead?muRNA，可同时抑制多个基因。GalAhead?muRNA和mxRNA一样采用了GalNac配体，为一种经过临床验证的RNAi触发器递送至肝脏肝细胞以治疗肝脏相关疾病的概念疗法。muRNA概念疗法采用独特的RNAi设计，由包含两条反义链、两条互补适配链的双链组成及其特定的工程化可变点。裂解点可使muRNA在送入细胞后在溶酶体内途径中分解成两个单独的RNAi触发器，而个体化后的RNAi触发器可分别针对各自的靶向基因。
从生物学的角度来看，muRNA概念疗法在对过度激活的生物通路进行调节时，亦可令其生理功能如常运作。在另一种情况下，muRNA可以同时针对两种或两种以上非相关的适应症，而这些适应症的患者群体往往多病共存。GalAhead?muRNA疗法为RNAi领域提供了一个全新的、鼓舞人心的方向，有望为医疗需求未获满足的患者群体提供安全和长效的治疗方法。
年OPT峰会（OligonucleotidemRNATherapeuticsCongress）演讲详情
演讲主题：GalAhead?：一种可下调单类基因或多类基因的新型治疗性GalNAc-RNAi递送平台演讲者：SirnaomicsRNA疗法与递送研发副总裁JimWeterings博士演讲内容：介绍GalAhead?——Sirnaomics新型GalNAc-RNAi递送平台GalAhead?muRNA技术在体内及体外的验证muRNA双靶点设计相关项目进展Weterings博士将作为峰会主席出席并主持同日下午3:40举行的峰会主题论坛，并就RNA疗法的功效与未来应用作开题演讲。
关于SirnaomicsLtd.(股份代号:)
Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床及临床前阶段，专注于探索及开发创新药物，用于治疗具有医疗需求及庞大市场机会的适应症。Sirnaomics是首家于亚洲和美国均拥有重要市场地位的临床阶段RNA疗法生物制药公司。凭借其专有的递送技术：多肽纳米颗粒递送平台和第二代GalNAc偶联物递送平台，本集团已建立非常丰富的候选药物管线。随着公司STP和STP的临床项目取得多项成功，Sirnaomics目前在推进肿瘤治疗的RNAi药物方面处于国际领先地位。STPG是首款进入临床研发阶段的GalAhead?技术候选药物。随着Sirnaomics临床生产设施的建立，本集团目前正在实现从生物科技公司向生物制药公司的跃进。如欲了解更多关于公司资讯，可浏览：。